9-letnie walki z gigantem farmaceutycznym za jej życie
To nierówna walka: 9-letnia Hannah z Greiling, Niemcy cierpi na nieuleczalną demencję dzieciństwa (NCL). Amerykańska firma farmaceutyczna „Biomarin” jest jedyną firmą na świecie, która ma lek, który nie został jeszcze zatwierdzony i który może uratować życie Hannah. Ale osoby odpowiedzialne odmawiają uwolnienia leku w celu leczenia dziewczyny. Desperacki wyścig z czasem!
Demencja dzieci: nie ma nadziei
Neuronalna ceroidalna lipofuscinoza, lub w skrócie NCL, jest nieuleczalną chorobą metaboliczną odpowiedzialną za postępującą śmierć komórek nerwowych. Choroba jest spowodowana mutacją genu i powoduje gromadzenie się w mózgu substancji podobnych do tłuszczu. Komórki zanieczyszczają i giną. NCL jest najczęstszą postacią demencji dziecięcej. Zniszczenie komórek nerwowych powoduje ślepotę u dotkniętych dzieci. Mogą również wystąpić objawy, takie jak padaczka, halucynacje, utrata zdolności motorycznych i umysłowych.
Rękawica medyczna do diagnozy
7-letnia Hannah zaczęła w 2013 r. Pokazywać pierwsze nieprawidłowości. Jej pisanie stawało się coraz bardziej pikantne, zapomniała nazwisk, nie mogła już chodzić po schodach. Jej rodzice poszli z nią do różnych lekarzy, okulary były przepisywane, nic nie pomogło. Dziewczyna wkrótce nie mogła już czytać i pisać. Niecałe trzy miesiące temu, pierwsze założenie: w dziale dziecięcym Klinikum München Schwabing lekarze przebadali demencję u dzieci. Straszne przypuszczenia zostały potwierdzone przez dochodzenia. Mózg Hannah zgromadził już pierwsze tłuste osady. Rodzice do diagnozy: „Byliśmy sparaliżowani”.
Tylko promyk nadziei: amerykański gigant farmaceutyczny „Biomarin”
Co robić Obserwujesz, jak umiera twoja córka? To nie wchodzi w rachubę dla rodziców. Skontaktowali się z profesorem Thorstenem Marquardtem z University of Münster. Jest luminarzem rzadkich chorób. Marquardt był również tym, który uświadomił im nie zatwierdzony jeszcze lek „Cerliponase alfa” firmy farmaceutycznej „Biomarin”. Chociaż „Cerliponaza alfa” została pomyślnie przetestowana, to jeszcze minęły miesiące od jej zatwierdzenia. Kilku pacjentów dotkniętych chorobą uczestniczyło w ogólnoświatowym badaniu z udziałem szpitala uniwersyteckiego Hamburg-Eppendorf i wykazało postęp. Profesor Thorsten Marquardt zaczął negocjować z Hanną „Biomarin”.
Jak wygrałeś, więc rozpuść?
Marquardt próbował przekonać giganta farmaceutycznego, by dostarczył lek jeszcze przed zatwierdzeniem przez rodziców Hanny. Ale firma zdecydowała się na to. Rzecznik powiedział niejasno na prośbę gazety „Die Welt”: „Nie chcemy narażać rozwoju„ Cerliponase alfa ”, ponieważ„ setki pacjentów i ich rodziny mogą odnieść korzyści ”. Rodzice są zszokowani tym stwierdzeniem. „Mają coś, co pomaga naszej córce i nie dają jej, kto powinien to zrozumieć?” Pyta Michael Vogel. Nawet droga do społeczeństwa niczego nie zmieniła. Zwrócili się do Bayerischer Rundfunk, opublikowali stronę internetową „Hope for Hannah”, a nawet rozpoczęli petycję na change.org? bez powodzenia.
Ale nie są zniechęceni. „Nie ma alternatywy dla Hanny”, podkreślają razem rodzice i profesor Marquardt. Mają nadzieję na decyzję amerykańskiej firmy o życiu umierającego dziewięciolatka - i przeciwko ciężkiemu biznesowi.
